Davant de les informacions publicades als mitjans relacionades amb un nou tractament per l’ELA, des de la Fundació Miquel Valls ens hem posat en contacte amb els neuròlegs i investigadors dels tres hospitals de referència on hi ha les unitats funcionals d’ELA en que participem. També hem demanat a altres professionals de la comunitat científica relacionats amb investigacions en aquest àmbit el seu punt de vista i us volem traslladar les seves conclusions.
Seguir llegint... VALORACIONS DE LA COMUNITAT CIENTÍFICA EN QUAN A LES INFORMACIONS DE NOUS FÀRMACS PEL TRACTAMENT DE L’ELA
L’ELA és una malaltia neurodegenerativa que actualment no té cura, l’únic fàrmac aprovat per l’Agència Europea del medicament (EMA) i per la seva homòloga als Estats Units (FDA) avui en dia és el Riluzol, el qual va ser aprovat gràcies a el anàlisis de 3 assaigs clínics amb més de 1200 afectats demostrant un augment de la supervivència dels pacients (alentint la malaltia, no aturant-la ni revertint-la).
Un nou fàrmac resultat d’assajos en els últims temps és el de l’Edaravone (radicava) el qual es prescriu com a fàrmac a Japó i Corea del Sud des de 2015 i que ha estat aprovat per l’agència americana del medicament (FDA) el maig d’aquest any. És un medicament endovenós sense afectes secundaris importants el qual s’ha realitzat un assaig en combinació amb Riluzol i que ha demostrat un alentiment de la progressió de la malaltia però amb un efecte molt discret i en un tipus d’afectats molt concrets. Segons els resultats de l’assaig no ha demostrat eficàcia en tots els malalts d’ELA, sinó que només en malalts amb molt poca simptomatologia.
L’altre nova teràpia farmacològica que s’ha estat estudiant és el Masitinib amb el qual s’ha realitzat un assaig clínic internacional amb quasi 400 afectats que prenien aquest nou fàrmac (o un placebo) juntament amb el Riluzol. Els resultats d’aquest assaig encara no han estat publicats en cap revista científica, però si en un congrés internacional especialitzat (ENCALS – European Network to Cure ALS) en el qual van presentar un alentiment (discret) de la malaltia però no a tots els afectats, sinó només en aquells que ja estaven tenint una progressió més lenta abans d’entrar a l’estudi. S’ha de tenir en compte també que, el laboratori francès que porta aquest assaig, ha hagut de suspendre la seva activitat a França per problemes de farmacovigilància detectats en altres assaigs per altres tipus de malalties en que també s’utilitzava la molècula del Masitinib, és provable que per aquest motiu el procés de validació d’aquest medicament es demori.
A partir d’aquestes informacions, la manca d’evidència científica (i robusta) que demostri l’eficàcia d’aquestes noves teràpies farmacològiques i que l’Agència Europea del medicaments (EMA) encara no s’ha pronunciat al respecte ni pel Masitinib ni per l’Edaravone, de moment, els metges especialistes no poden prescriure aquests fàrmacs al nostre territori.
Per tant des de la Fundació Miquel Valls considerem precipitades les informacions que parlen d’aquests fàrmacs com a possibles tractaments immediats per l’ELA, però això no ens atura a pensar que hi haurà assaigs amb resultats positius en breu.
Un nou fàrmac resultat d’assajos en els últims temps és el de l’Edaravone (radicava) el qual es prescriu com a fàrmac a Japó i Corea del Sud des de 2015 i que ha estat aprovat per l’agència americana del medicament (FDA) el maig d’aquest any. És un medicament endovenós sense afectes secundaris importants el qual s’ha realitzat un assaig en combinació amb Riluzol i que ha demostrat un alentiment de la progressió de la malaltia però amb un efecte molt discret i en un tipus d’afectats molt concrets. Segons els resultats de l’assaig no ha demostrat eficàcia en tots els malalts d’ELA, sinó que només en malalts amb molt poca simptomatologia.
L’altre nova teràpia farmacològica que s’ha estat estudiant és el Masitinib amb el qual s’ha realitzat un assaig clínic internacional amb quasi 400 afectats que prenien aquest nou fàrmac (o un placebo) juntament amb el Riluzol. Els resultats d’aquest assaig encara no han estat publicats en cap revista científica, però si en un congrés internacional especialitzat (ENCALS – European Network to Cure ALS) en el qual van presentar un alentiment (discret) de la malaltia però no a tots els afectats, sinó només en aquells que ja estaven tenint una progressió més lenta abans d’entrar a l’estudi. S’ha de tenir en compte també que, el laboratori francès que porta aquest assaig, ha hagut de suspendre la seva activitat a França per problemes de farmacovigilància detectats en altres assaigs per altres tipus de malalties en que també s’utilitzava la molècula del Masitinib, és provable que per aquest motiu el procés de validació d’aquest medicament es demori.
A partir d’aquestes informacions, la manca d’evidència científica (i robusta) que demostri l’eficàcia d’aquestes noves teràpies farmacològiques i que l’Agència Europea del medicaments (EMA) encara no s’ha pronunciat al respecte ni pel Masitinib ni per l’Edaravone, de moment, els metges especialistes no poden prescriure aquests fàrmacs al nostre territori.
Per tant des de la Fundació Miquel Valls considerem precipitades les informacions que parlen d’aquests fàrmacs com a possibles tractaments immediats per l’ELA, però això no ens atura a pensar que hi haurà assaigs amb resultats positius en breu.
image/jpg
