La poliquistosis renal autosómica dominante es la más frecuente de las enfermedades renales hereditarias y produce quistes gigantes en los riñones, los cuales van provocando disfunción renal. Un nuevo fármaco, cuyo principio activo es el tolvaptán, ha logrado por primera vez retrasar la progresión de esta enfermedad y ya está disponible en España.
La poliquistosis renal autosómica dominante es una enfermedad hereditaria, crónica y progresiva caracterizada fundamentalmente por el desarrollo y progresivo crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en ambos riñones y otros órganos, según define la Sociedad Española de Nefrología.
Los quistes en los riñones pueden deteriorar la funcionalidad de estos hasta el punto de que el paciente puede requerir terapia renal sustitutiva (diálisis o trasplante renal), ya que con el tiempo el crecimiento gradual de ambos riñones puede provocar disfunción renal y enfermedad renal terminal.
Según datos de esta sociedad científica, la enfermedad puede afectar a más de 23.000 personas en España y la mitad terminarán en diálisis entre los 50 y 60 años.
En los casos más graves, un riñón con la poliquistosis puede llegar a pesar hasta 5 y 6 kilos (un riñón normal pesa unos 150 gramos), llegando a implicar más volumen y peso que un embarazo.
Jinarc (tolvaptán), de Otsuka Pharmaceutical, es el primer fármaco específico que retrasa la progresión de la poliquistosis renal autosómica dominante y ya está disponible en las farmacias de España.
El fármaco
Este medicamento supone un cambio significativo en el escenario de esta enfermedad de baja prevalencia ya que, hasta el momento, solo disponía de tratamientos sintomáticos.
Jinarc está indicado para ralentizar la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal asociada a nefropatía poliquística autosómica dominante en adultos con nefropatía crónica en estadio 1 a 3 al inicio del tratamiento y con signos de enfermedad de progresión rápida.
El principio activo de Jinarc es el tolvaptán, que bloquea el efecto de la vasopresina, una hormona que participa en la formación de quistes en los riñones, de forma que ralentiza el desarrollo de quistes renales, reduce los síntomas de la enfermedad y aumenta la producción de orina.
Este principio activo ha sido evaluado en un ensayo clínico multicéntrico internacional (América, Europa y Japón), a doble ciego y controlado con placebo, en el que participaron 1.445 pacientes adultos (18-50 años), según ha reflejado el Libro Blanco de la Poliquistosis Renal Autosómica Dominante en España.
Desde la Sociedad Española de Nefrología consideran una gran noticia la aprobación de este fármaco para los pacientes y los nefrólogos que tratan esta enfermedad, ya que se trata de la primera opción terapéutica específica para la poliquistosis renal, que, además, ha demostrado reducir el dolor renal.
Jinarc había sido designado como medicamento huérfano en 2013, fue autorizado en España en 2015 y desde febrero de 2017 se comercializa en las farmacias españolas.
Fuente: Efesalud
