Més de 20 professionals en neurologia, investigació, recerca i integrants de la majoria de les Unitats Funcionals d'ELA/MMN dels hospitals de referència de tot el país, que componen el comitè sociosanitari de la Fundación Luzón, escriuen un article conjunt en relació a les diferents notícies que han sorgit sobre l'existència d'una triple teràpia com a tractament de l'ELA/MMN.
Podeu llegir l'article a continuació.
Seguir llegint... TRIPLE TERÀPIA EN ELA: POSICIONAMENT DEL COMITÈ SOCIOSANITARI DE LA FUNDACIÓN LUZÓN
En el moment actual, l'únic fàrmac aprovat a Espanya per tractar l'ELA, és el RILUZOLE. A dia d'avui, hem de seguir recomanant administrar Riluzole als pacients i seguir basant les nostres indicacions i recomanacions a les autoritats sanitàries i malalts sobre nous fàrmacs en el rigor científic. Aquests fàrmacs haurien d'estar accessibles dins el sistema sanitari públic amb un tràmit d'aprovació accelerada però només quan l'evidència científica dels assajos que suporten la seva indicació estableixin de manera suficient la seva eficàcia i la seva seguretat.
Recentment ha saltat als mitjans de comunicació l'existència d'una triple teràpia com a tractament de l'ELA. Aquesta consistiria en l'administració conjunta de Riluzole, Masitinib i Edaravone. La notícia ha rebut una gran acollida social, especialment entre els col·lectius de pacients. I és que, davant l'absència d'un tractament curatiu, qualsevol avenç científic genera una gran expectació tant entre els pacients d'ELA com entre els seus familiars. Per aquest motiu, en les últimes setmanes, un alt nombre de pacients ha acudit al seu especialista per conèixer tots els detalls d'aquesta triple teràpia.
Davant d'aquesta situació, el Comitè Científic de la Fundació Luzón ha considerat pertinent emetre un informe de posicionament. En aquest document es posa de manifest que:
EVIDÈNCIA CIENTÍFICA SOBRE MASITINIB
Masitinib (de la companyia AB Science) és un inhibidor de tirosina quinasa. Els resultats d'assajos preclínics en models cel·lulars mostren un possible mecanisme neuroprotector. Aquest efecte es produeix mitjançant la inhibició de formes aberrants de micròglia, les cèl·lules encarregades del control de la resposta inflamatòria en el sistema nerviós central. L'assaig clínic realitzat ha mostrat que els pacients que van rebre la dosi de 4.5 mg van tenir una caiguda menor de l'escala funcional comparats amb el placebo, a més d'una menor caiguda en altres objectius secundaris. No hi va haver diferències significatives entre el grup tractat amb 3 mg/Lg dia i el placebo en l'objectiu principal.
La comercialització de Masitinib quedarà subjecta a la resolució d'inconvenients que l'agència del medicament ha detectat i de la probable realització d'un estudi confirmatori que permeti aclarir els dubtes metodològics exposats.
EVIDÈNCIA CIENTÍFICA SOBRE EDARAVONE
Edaravone (del laboratori Mitsubishi Tanabe) és un medicament aprovat per al seu ús en pacients amb ELA des de l'any 2015 al Japó i Corea del Sud. Recentment ha estat aprovat també per la FDA per al seu ús als Estats Units. El seu nom comercial és Radicava. Es tracta d'un medicament intravenós, que s'administra en un cicle inicial de 28 dies i cicles posteriors de 10 dies. El seu mecanisme d'acció teòric és la inhibició del dany oxidatiu mediat per radicals lliures.
S'ha de tenir en compte que l'efecte descrit sobre la progressió de la malaltia és petit, només 2 punts sobre una escala de 48 punts, a 6 mesos de seguiment i sense tenir dades sobre el seguiment a llarg terme. No hi ha dades sobre l'efecte en la supervivència ni sobre altres biomarcadors. Els estudis exploratoris previs descarten cap efecte beneficiós en fases moderades o avançades de la malaltia o en pacients amb afectació de la funció respiratòria.
Ara per ara no hi ha cap comunicat de l'EMA sobre l'ús de Edavarone, i el seu ús no està autoritzat per les autoritats sanitàries com a tractament de l'ELA ni d'un altre procés. S'està valorant la necessitat d'un assaig amb major nombre de pacients, en població occidental, amb l'objectiu de valorar l'eficàcia i seguretat del fàrmac en pacients amb ELA.
Font del artícle: Fundación Luzón
Recentment ha saltat als mitjans de comunicació l'existència d'una triple teràpia com a tractament de l'ELA. Aquesta consistiria en l'administració conjunta de Riluzole, Masitinib i Edaravone. La notícia ha rebut una gran acollida social, especialment entre els col·lectius de pacients. I és que, davant l'absència d'un tractament curatiu, qualsevol avenç científic genera una gran expectació tant entre els pacients d'ELA com entre els seus familiars. Per aquest motiu, en les últimes setmanes, un alt nombre de pacients ha acudit al seu especialista per conèixer tots els detalls d'aquesta triple teràpia.
Davant d'aquesta situació, el Comitè Científic de la Fundació Luzón ha considerat pertinent emetre un informe de posicionament. En aquest document es posa de manifest que:
1.- La malaltia de neurona motora o malaltia de Lou Gehrig, com també es coneix a l'ELA, és una malaltia heterogènia des del punt de vista clínic i amb diferents mecanismes etiopatogènics implicats.
2.- En el moment actual l'únic fàrmac aprovat a Espanya i amb un efecte demostrat en assajos prou robustos, fundat en la teoria de l'excitotoxicitat mediada per glutamat és el RILUZOLE.
3.- L'absència de tractament curatiu i limitada magnitud de l'efecte del Riluzole ha donat lloc a assajar altres fàrmacs que actuïn sobre altres mecanismes implicats, entre ells MASITINIB i EDARAVONE.
4.- Fins que les agències reguladores no considerin que s'han fet els estudis pertinents que permetin demostrar l'acció d'aquests fàrmacs sobre la progressió de la malaltia en el pacient i la seva seguretat, no hi ha prou evidència científica per recomanar el seu ús i introducció a la Cartera de prestacions del SNS.
5.- A dia d'avui només hem de recomanar administrar Riluzole, i no una triple teràpia.
2.- En el moment actual l'únic fàrmac aprovat a Espanya i amb un efecte demostrat en assajos prou robustos, fundat en la teoria de l'excitotoxicitat mediada per glutamat és el RILUZOLE.
3.- L'absència de tractament curatiu i limitada magnitud de l'efecte del Riluzole ha donat lloc a assajar altres fàrmacs que actuïn sobre altres mecanismes implicats, entre ells MASITINIB i EDARAVONE.
4.- Fins que les agències reguladores no considerin que s'han fet els estudis pertinents que permetin demostrar l'acció d'aquests fàrmacs sobre la progressió de la malaltia en el pacient i la seva seguretat, no hi ha prou evidència científica per recomanar el seu ús i introducció a la Cartera de prestacions del SNS.
5.- A dia d'avui només hem de recomanar administrar Riluzole, i no una triple teràpia.
EVIDÈNCIA CIENTÍFICA SOBRE MASITINIB
Masitinib (de la companyia AB Science) és un inhibidor de tirosina quinasa. Els resultats d'assajos preclínics en models cel·lulars mostren un possible mecanisme neuroprotector. Aquest efecte es produeix mitjançant la inhibició de formes aberrants de micròglia, les cèl·lules encarregades del control de la resposta inflamatòria en el sistema nerviós central. L'assaig clínic realitzat ha mostrat que els pacients que van rebre la dosi de 4.5 mg van tenir una caiguda menor de l'escala funcional comparats amb el placebo, a més d'una menor caiguda en altres objectius secundaris. No hi va haver diferències significatives entre el grup tractat amb 3 mg/Lg dia i el placebo en l'objectiu principal.
La comercialització de Masitinib quedarà subjecta a la resolució d'inconvenients que l'agència del medicament ha detectat i de la probable realització d'un estudi confirmatori que permeti aclarir els dubtes metodològics exposats.
EVIDÈNCIA CIENTÍFICA SOBRE EDARAVONE
Edaravone (del laboratori Mitsubishi Tanabe) és un medicament aprovat per al seu ús en pacients amb ELA des de l'any 2015 al Japó i Corea del Sud. Recentment ha estat aprovat també per la FDA per al seu ús als Estats Units. El seu nom comercial és Radicava. Es tracta d'un medicament intravenós, que s'administra en un cicle inicial de 28 dies i cicles posteriors de 10 dies. El seu mecanisme d'acció teòric és la inhibició del dany oxidatiu mediat per radicals lliures.
S'ha de tenir en compte que l'efecte descrit sobre la progressió de la malaltia és petit, només 2 punts sobre una escala de 48 punts, a 6 mesos de seguiment i sense tenir dades sobre el seguiment a llarg terme. No hi ha dades sobre l'efecte en la supervivència ni sobre altres biomarcadors. Els estudis exploratoris previs descarten cap efecte beneficiós en fases moderades o avançades de la malaltia o en pacients amb afectació de la funció respiratòria.
Ara per ara no hi ha cap comunicat de l'EMA sobre l'ús de Edavarone, i el seu ús no està autoritzat per les autoritats sanitàries com a tractament de l'ELA ni d'un altre procés. S'està valorant la necessitat d'un assaig amb major nombre de pacients, en població occidental, amb l'objectiu de valorar l'eficàcia i seguretat del fàrmac en pacients amb ELA.
Font del artícle: Fundación Luzón
image/jpg
